"2027년 점유율 60% 확보해 1위 도약"…출사표 던진 국산 CAR-T 치료제 림카토

|스마트투데이=김나연 기자| 큐로셀이 국내 첫 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '림카토' 품목허가를 기점으로 상업화 전략과 중장기 비전을 공개하며 시장 진입에 나선다.

큐로셀은 14일 서울 포시즌스호텔에서 기자간담회를 열고 림카토의 임상적 가치와 상업화 전략, 후속 파이프라인 및 글로벌 진출 계획을 공개했다. 김건수 큐로셀 대표는 "이번 허가는 단순한 신약 출시를 넘어 국내에서 첨단 세포치료제를 자체 개발해 상용화할 수 있는 역량을 증명한 결과"라고 말했다.

림카토는 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 제조판매 품목허가를 받은 국내 개발 42호 신약이다. 허가 적응증은 두 가지 이상 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자 치료다. 이번 허가로 한국은 미국, 유럽, 중국에 이어 세계 4번째로 자체 CAR-T 기술을 상용화한 국가가 됐다.

10명 중 6명 '암세포 소멸'…면역세포 탈진 막는 독자 기술 활용

림카토가 겨냥한 시장은 의료 현장의 미충족 수요가 뚜렷하다. 국내 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자 중 3차 치료 대상은 2026년 기준 약 700명으로 추산된다. 전체 환자의 16.7%를 차지하는 이들의 기대 여명은 약 6.3개월에 불과하다. 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “질환 진행이 빠르고 추가 치료 대안이 제한적인 3차 치료 단계 환자들에게 새로운 세포치료제가 시급하다”며 “림카토는 기존 표준 치료에 불응해 기대 여명이 반년에 불과한 환자들에게 마지막 남은 희망이자 혁신적인 치료 옵션이 될 것”이라고 강조했다.

림카토는 국내에서 사용되고 있는 외산 CAR-T 치료제 대비 전반적인 치료효과가 높은 것으로 평가받는다. 림카토는 임상 2상 결과 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 완전관해율(CR) 67.1%, 객관적반응률(ORR) 75.3%를 달성했다. 완전관해율 40~54% 수준인 기존 글로벌 CAR-T 치료제들을 웃도는 성적이다. 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 신경독성(NE)은 3.8%로 나타났다. 

암세포가 체내에서 완전히 사라지는 완전관해율을 글로벌 치료제 대비 대폭 끌어올렸음에도 불구하고, CAR-T 치료의 대표적인 치명적 부작용인 중증 면역 반응(CRS)과 신경독성(NE) 발생률은 10% 미만으로 억제한 것이다. 김 교수는 "간접 비교 연구(MAIC) 결과 기존 CAR-T 치료제와 간접 비교 연구에서 사망 위험이 53% 유의미하게 감소했다"고 설명했다.

림카도의 또 다른 차별점은 CAR-T 세포의 기능 상실을 막는 독자 플랫폼 'OVIS(OVercome Immune Suppression)'이다. 작은 RNA 조각(shRNA)을 이용한 유전자 조작으로 면역관문수용체(PD-1, TIGIT) 단백질 생성을 동시 차단해 CAR-T 세포의 '탈진(Exhaustion)' 현상을 선제적으로 방지한다. 

쉽게 설명하면, 암세포가 T세포를 속여 자신을 방어하는 교란 전술을 원천 차단하는 기술이다. 김 교수는 이에 대해 "CAR-T 세포가 암세포를 만났을 때 '나와 같은 편'이라고 착각해 공격을 멈추는 현상을 막아준 것"이라고 설명했다. 암세포의 이러한 면역 억제 공작을 끊어냄으로써, CAR-T 세포의 체내 생존 기간과 증식력을 높이고 암세포 사멸 능력을 극대화한 것이 림카토의 특징이다.

해외에 제조소가 있는 외산 약제 대비 대비 림카토의 또다른 비교 우위는 '전 공정 국내 생산'이다. 큐로셀은 대전 본사에 연간 700배치 규모의 상업용 GMP 시설을 가동한다. 채취한 세포를 별도 동결 없이 '신선 세포 상태'로 양방향 냉장 배송해 병원의 동결 설비 구축 부담을 덜어냈다. 이 상무는 "해외 제조와 달리 국내 생산시설을 활용해 제조·공급 기간(TAT)을 대폭 단축하고 치료제를 안정적으로 공급할 수 있다"고 설명했다.

큐로셀은 국내 공급 인프라와 신선 세포 배송의 장점을 바탕으로 연내 전국 30개 의료기관에 림카토 치료 센터 온보딩을 달성하겠다는 포부도 내놨다. 이는 현재 국내 점유율 1위 CAR-T 치료제인 킴리아가 5년간 확보한 성과(약 18~23개)의 1.5배에 달한다. 

현재 삼성서울병원 등 서울 주요 대형병원을 포함해 12곳 이상에서 제품 공급에 대한 협의가 진행 중이다. 더불어 주문부터 환자 세포 채집, 배송, 투여 전 과정을 병원에서 실시간으로 추적·관리할 수 있는 자체 통합 공급망 플랫폼 '큐로링크(CUROLINK)'의 구축도 마쳤다.

상용화 최우선 과제는 '9월 급여 출시'…"2027년 점유율 1위 목표"

림카토 상용화의 최우선 과제는 오는 9월이 목표인 건강보험 급여 출시다. 림카토는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업'에 선정돼 일반 절차 대비 등재 기간을 약 90일 단축했다. 큐로셀은 합리적 약가 산정으로 환자 접근성을 높이고, 이를 기반으로 국내 바이오산업 활성화, R&D 재투자, 보험 재정 절감을 이끄는 '4단계 선순환'을 구축한다는 방침이다. 이승원 큐로셀 상무는 "환자에게 조기 치료 기회를 제공하도록 정부 당국과 협상에 최선을 다하고 있다"고 밝혔다.

2027년 3차(3L) 치료제 시장 점유율 60%를 달성해 국내 1위 CAR-T 치료제인 길리어드의 킴리아(30%)를 추월한다는 '5개년 로드맵'도 공개했다. 올해 초기 점유율 20%를 거쳐 2030년 85%까지 장악하고, 신규 진입할 2차(2L) 시장에서도 60%대 점유율을 확보하겠다는 계획이다. 아울러 아시아 지역 파트너십 및 기술수출(트랙 A)과 차세대 하이퍼카인(Hyperkine) 기술 기반의 글로벌 빅파마 라이선싱(트랙 B)도 병행 추진한다.

글로벌 진출 투트랙 전략과 세부 시장 점유율 로드맵도 제시했다. 큐로셀은 2026년 3차(3L) 치료제 시장 진입 초기 점유율 20%를 달성하고 2027년에는 기존 선두 약제인 킴리아(30%)를 넘어 점유율 60%를 확보한다는 구상이다. 2030년 이후 3차 시장 점유율 85%를 확보하고, 2차(2L) 시장 진입 시점에도 점유율 60%를 확보하겠다는 목표다. 아울러 아시아 지역 파트너십 및 기술수출(트랙 A)과 차세대 하이퍼카인(Hyperkine) 기술 기반의 글로벌 빅파마 라이선싱(트랙 B)도 병행 추진한다.

또한 큐로셀은 3차 DLBCL을 넘어 △성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) △전신 홍반성 루푸스(SLE) △2차 DLBCL까지 림카토의 적응증을 확대할 것이라고 밝혔다. 

2030년 약 24억달러(약 3조2000억원) 규모로 시장 성장이 전망되는 성인 ALL은 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었다. 성인 ALL 적응증은 2030년 상용화를 목표로 2027년까지 2상을 진행할 계획이다. 

전신 홍반성 루푸스(SLE)은 2025년 전임상을 마치고 임상 1상 허가를 받았으며, 2030년 임상 2상 완료를 목표로 하고 있다. 치료 라인을 앞당겨 기존 적응증에서 환자군을 더 넓히는 2차 DLBCL 임상 3상 역시 이르면 2026년 말 착수할 예정으로, 2030년 상용화가 목표다.

조수희 큐로셀 임상개발센터장은 "마무리 단계인 성인 ALL 임상 1상은 국내 최초의 성인 대상 CAR-T 임상"이라며 "SLE 역시 치료목적 사용 승인을 통해 선제적으로 투약 경험을 축적하고 있다"고 밝혔다.

다만 당장의 약가 협상과 구체적인 매출 전망에는 신중한 태도를 유지했다. 로드맵을 통해 세부 점유율 목표를 제시했지만, 궁극적인 상용화 성적표는 약가 타결 수준과 실제 처방 의료기관의 확보 속도에 따라 요동칠 수 있다. 김 대표는 "건강보험공단과 약가 산정 과정에서 발생할 간극이 향후 과정의 순탄함을 결정지을 가장 큰 리스크"라면서도 "해외 의존도가 높았던 환경에서 환자의 치료 장벽을 낮추기 위해 제조와 공급, 접근성 개선에 역량을 집중한 만큼 협상에 최선을 다하겠다"고 말했다.