브렉소젠 심근경색 엑소좀 신약, 美 FDA 임상 1상 착수

|스마트투데이=김나연 기자| 브렉소젠이 심근경색 엑소좀 치료제 BRE-MI로 미국 임상 1상에 들어간다. 아토피피부염 치료제 BRE-AD01에 이어 두 번째 엑소좀 치료제 파이프라인을 사람 대상 임상 단계로 올렸다. 복수의 임상 파이프라인 확보는 신약 플랫폼 기술의 확장성과 임상 개발 역량을 증명하는 핵심 지표인 만큼, 이번 성과는  브렉소젠의 코스닥 상장(IPO) 과정에서 근거로 활용될 전망이다.

심장 보호 줄기세포 유래 엑소좀으로 손상 심근 회복 가능성 검증

브렉소젠은 13일 BRE-MI가 FDA로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받아 미국 임상에 착수한다고 밝혔다.

BRE-MI는 브렉소젠의 엑소좀 플랫폼 기술 BGPlatform을 기반으로 개발된 심근경색 치료제 후보물질이다. 엑소좀은 세포가 분비하는 미세 입자로, 단백질과 핵산 등 생리활성 물질을 다른 세포에 전달하는 역할을 한다. 치료제 개발에서는 이 세포 간 신호 전달 기능을 활용해 손상 조직 회복이나 염증 조절을 유도하는 방식이 연구되고 있다.

브렉소젠은 심장 보호 효능이 알려진 물질로 프라이밍한 줄기세포 BxC-R11에서 엑소좀 BxC-R11e를 생산해 BRE-MI의 기반 물질로 사용했다. 프라이밍은 세포를 특정 물질이나 환경에 미리 노출해 원하는 기능을 강화하는 과정이다. 브렉소젠은 이 과정을 통해 줄기세포가 생산하는 엑소좀의 조직재생 기능을 높였다고 설명했다.

브렉소젠은 소동물과 대동물 전임상에서 BRE-MI의 심근세포 보호·증식, 항염, 항섬유화, 미세혈관 형성 촉진 효과를 확인했다고 밝혔다. 투여된 엑소좀이 심장 내 혈류 공급을 촉진하고 손상 조직에 분포하면서 주변 세포 간 상호작용을 유도해 저하된 심기능 회복에 기여하는 것으로 나타났다고 설명했다.

심근경색은 심장 근육에 혈액을 공급하는 관상동맥이 막히면서 심근 조직이 손상되는 질환이다. 현재 치료는 스텐트 시술과 혈전용해제, 항응고제, 항혈소판제 등을 통해 막힌 혈관을 열고 혈전 생성을 억제하는 데 초점이 맞춰져 있다. 다만 심근경색은 응급 치료 이후에도 손상된 심근 기능 회복에 한계가 남는 질환인 만큼, 브렉소젠은 엑소좀의 세포 간 신호 전달 기능과 조직 재생 가능성을 치료 전략으로 제시하고 있다

IND 승인은 허가 아닌 임상 진입 관문

이번 FDA의 IND 승인은 동물 실험 수준에 머물던 약이 규제 기관의 깐깐한 심사를 통과해, 비로소 '사람'에게 직접 테스트해 볼 수 있는 실전 단계로 진입했다는 신호로 해석된다. IND 신청 과정에는 전임상 약리·독성 자료뿐만 아니라 제조 공정 및 품질 관리(CMC), 임상시험 계획 등이 포함된다. FDA는 제출된 자료를 바탕으로 초기 임상에서 피험자가 불필요한 위험에 노출되지 않는지를 검토한다. 

이번 IND 승인은 BRE-MI의 최종 치료 효과를 인정한 단계는 아니지만, 후보물질의 제조 기술과 전임상 데이터 패키지가 인체 안전성을 검증하기 위한 기초 요건을 갖췄음을 규제 당국으로부터 공식 인정받은 셈이다.

글로벌 엑소좀 치료제 시장은 허가 제품보다 임상 파이프라인 중심으로 형성돼 있다. 질병 치료 목적의 엑소좀 제품 중 FDA의 승인을 받은 사례는 없으며, 심장질환을 포함한 심혈관 치료 목적의 재생의료 제품도 승인된 바 없다. 

이번 임상 진입은 허가 제품이 아직 없는 엑소좀 치료제 영역에서 심장질환 적응증 후보물질이 인체 안전성 검증 단계로 넘어갔다는 점에서 의미가 있다. BRE-MI의 임상 진입은 아직 표준화된 허가 사례가 없는 영역에서 안전성과 유효성을 검증하기 시작한 사례에 가깝다. 

두 번째 임상 파이프라인 확보…2027년 코스닥 상장 추진

브렉소젠은 BRE-MI의 임상 진입으로 두 개의 엑소좀 치료제 후보를 임상 단계에 올리게 됐다. 앞서 아토피피부염 엑소좀 치료제 BRE-AD01은 미국 임상 1상에서 단회 투여 효능과 안전성 결과를 확보했으며, 오는 6월 전체 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령할 예정이다. 아직 임상에 진입하지 않은 파이프라인으로는 비알콜성지방간염 치료제 'BRE-NA01'가 있다.

브렉소젠은 한국투자증권을 대표주관사로 선정해 2027년 코스닥 상장을 추진하고 있다. 이번 BRE-MI의 IND 승인은 상장 준비 과정에서 플랫폼 기술의 확장성과 임상 개발 역량을 증명하는 근거로 활용될 전망이다. 

브렉소젠은 국내 기업 중 가장 많은 임상 파이프라인을 보유하게 된 만큼, 손상된 심장 기능 회복이 가능한 'First-in-Class' 치료제 개발에 최선을 다하겠다고 밝혔다. 김수 대표이사는 “엑소좀 기반 심근경색 치료제로서 글로벌 임상 환경에서 안전성과 유효성을 입증하고 손상된 심장 기능의 근본적 회복이 가능한 First-in-Class 치료제로 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.