헬릭스미스, 당뇨병성 신경병증 치료제 美 임상 3상 실패

헬릭스미스가 미국에서 진행한 당뇨병성 신경병증 치료제 엔젠시스의 임상 3상이 일단 실망스러운 결과를 냈다. 새 최대주주인 바이오솔루션은 크게 개의치 않는다는 입장이다. 

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용해 진행한 DPN(당뇨병성 신경병증) 임상시험 3상(3-2와 3-2b)의 톱라인(Topline) 데이터를 분석한 결과 주평가지표를 달성하지 못했다고 3일 밝혔다. 

이번 DPN 임상 3상은 첫 주사 후 180일째 혹은 365일째에 주평가지표를 분석하는 3-2와 3-2b의 두 개 연구로 나뉘어 진행됐다. 주평가지표는 첫 투약일을 기준으로 각각 180일째와 365일째에 지난 7일 간의 일평균 통증수치(ADPS: average daily pain score)를 위약군과 대비하여 그 차이를 조사했다. 

이번 톱라인 데이터 분석에서 엔젠시스 투약군이 위약군 대비하여 우월하다는 것을 입증하지 못했다. 헬릭스미스는 엔젠시스 투약군이 위약군 대비 유효성을 보여주지 못하여 1차 지표를 충족시키지 못했다고 공시했다. 

회사측에 따르면 이는 과거 두 번의 이중맹검 위약군 대조 임상시험과는 다른 결과다. 지난 임상 2상과 임상 3상(3-1b)에서는 위약군 대비 엔젠시스군의 효과가 컸다. 통증감소 효과가 장기간 지속됐고, 프리가발린 혹은 가바펜틴과 같은 약물을 사용하지 않는 환자들에게서는 특히 효과가 좋았다. 

이를 바탕으로 이번 임상 3상은 프리가발린 혹은 가바펜틴을 복용하지 않는 환자들만을 대상으로 했고, 전자(electronic) 통증일지를 사용하는 등 성공 가능성을 높일 수 있는 여러 설계상의 요소들을 도입한 바 있다.

헬릭스미스는 "톱라인 데이터는 평가지표 중 중요한 몇 가지만 분석한 결과로 향후 최소 2개월 간 2차지표, 탐색지표, 서브그룹(subgroup)에 대한 분석이 지속된다"며 "특히 코로나19 팬데믹 상황에서 등록된 피험자들이 이후 등록된 환자들과는 다른 양상을 보이는 것이 관찰됐기 때문에 임상시험결과보고서(CSR) 준비 과정에서 이에 대한 조사도 이뤄질 것"이라고 밝혔다. 

이와 함께 이번 임상시험 결과로 임상개발 및 투자전략에도 변화가 생길 예정이라고 회사측은 밝혔다. 

미국 임상 단계에 있는 DPN과 족부궤양 중, 족부궤양의 임상개발에 우선순위를 둘 것을 염두에 두고 있다. DPN 프로젝트를 중단할 경우 미국 임상 비용이 감소함에 따라 회사의 현금 지출은 상당히 줄어들 예정이다. 

김선영 헬릭스미스 CSO(전략총괄)는 “진도가 가장 앞서 가던 질환에서 이런 결과를 얻어 아쉬움을 금치 못한다"며 "이번 임상 3상의 데이터 양이 방대하므로 결과의 의미를 명확히 이해하는데 시간이 필요하다"고 밝혔다. 

이어 "두번째 타겟 질환인 족부궤양(CLI) 임상 3상 결과가 나오면, 그간의 모든 임상 결과를 정리하여 새로운 경영진에게 보고할 예정"이라며 "이를 통해 엔젠시스의 개발 방향과 투자 우선순위가 정해질 것"이라고 예상했다. 

한편 최근 헬릭스미스를 인수한 바이오솔루션은 크게 개의치 않는다는 입장을 보이고 있다. 

정지욱 바이오솔루션 부사장은 “바이오솔루션이 헬릭스미스에 투자할 때 엔젠시스 DPN 임상의 성공 여부는 고려 대상이 아니었다"며 "투자의 최대 목적은 헬릭스미스가 그간 다양한 프로젝트를 수행하며 축적한 노하우와 지적재산을 플랫폼으로 활용하는 것"이라고 밝혔다. 

그는 "헬릭스미스가 가진 연구개발 및 임상 전문 인력, 천연물 등 R&D 파이프라인, 동물실험시설 및 CDMO 시설과 같은 유무형의 자산을 통한 시너지 창출이 주된 목적"이라며 "이번 결과를 통해 ‘헬릭스미스는 엔젠시스 DPN’이라는 고착된 이미지가 사라지면서 회사의 불확실성이 제거되고, 재무구조가 개선되어 다른 사업들을 확대 발전시킬 수 있는 계기가 마련됐다"고 강조했다.